Сравнить эффективность, переносимость и безопасность трех суточных доз перорального пирацетама у пациентов с прогрессирующей миоклонусной эпилепсией. Двадцать пациентов (12 мужчин, восемь женщин) в возрасте 17-43 лет с классической болезнью Унверрихта-Лундборга были включены в многоцентровое рандомизированное двойное слепое исследование перекрестного дизайна, в котором изучалось влияние ежедневных доз пирацетама 9,6 г, 16,8 г и 24 г, вводимые в двух разделенных дозах, сравнивались с плацебо. Перекрестный дизайн был таков, что пациенты получали плацебо и два из трех режимов дозирования пирацетама, каждый в течение двух недель, в течение общего периода лечения в шесть недель и, таким образом, без вымывания между каждой фазой лечения. Первичным показателем результата был суммарный балл, представляющий скорректированную сумму оценок шести компонентов шкалы оценки миоклонуса, в которой оценивались чувствительность к стимулам, двигательные нарушения, функциональные нарушения, почерк и общие оценки исследователей и пациентов. Последовательные клинические обследования проводились одним и тем же неврологом в одной и той же обстановке в одно и то же время суток.
Лечение пирацетамом в дозе 24 г/сут привело к значительному и клинически значимому улучшению первичного показателя результата – среднего суммарного балла (р=0,005) и средних показателей его субтестов двигательных нарушений (р=0,02), функциональной инвалидности (р=0,003), а также в глобальные оценки как исследователя (р=0,002), так и пациента (р=0,01). Значительное улучшение функциональной нетрудоспособности было также обнаружено при ежедневных дозах 9,6 г и 16,8 г. Зависимость доза-эффект была линейной и значимой. У большего числа пациентов наблюдалось клинически значимое улучшение при применении самой высокой дозы, а у отдельных пациентов увеличение дозы улучшало реакцию. Пирацетам хорошо переносился, а побочные эффекты были незначительными, умеренными и преходящими.
Это исследование предоставляет дополнительные доказательства того, что пирацетам является эффективным и безопасным лекарственным средством у пациентов с болезнью Унверрихта-Лундборга. Кроме того, это показывает, что доза в 24 г является очень полезной, более эффективной, чем более низкие дозы, и что существует зависимость доза-эффект. Существуют значительные различия в оптимальной индивидуальной дозировке.
Авторы исследования: M Koskiniemi, B Van Vleymen, L Hakamies, S Lamusuo, J Taalas