Оценить, увеличивает ли безафибрат окисление жирных кислот (FAO) и снижает частоту сердечных сокращений (ЧСС) во время физической нагрузки у пациентов с дефицитом карнитинпальмитоилтрансферазы (CPT) II и очень длинноцепочечной ацил-КоА-дегидрогеназы (VLCAD).
Это было 3-месячное рандомизированное двойное слепое перекрестное исследование безафибрата у пациентов с дефицитом CPT II (n = 5) и VLCAD (n = 5). Основными показателями результатов были изменения в ФАО, измеренные с помощью методологии стабильных изотопов и непрямой калориметрии, а также изменения ЧСС во время тренировки.
Безафибрат снижал концентрацию липопротеинов низкой плотности, триглицеридов и свободных жирных кислот, однако не было никаких изменений в окислении пальмитата, ФАО или ЧСС во время тренировки.
Безафибрат не улучшает клинические симптомы или симптомы во время физической нагрузки у пациентов с дефицитом CPT II и VLCAD. Эти результаты указывают на то, что предыдущие исследования in vitro, предполагающие терапевтический потенциал фибратов при нарушениях функции печени, не приводят к клинически значимым эффектам in vivo. Классификация доказательств: Это исследование предоставляет доказательства класса I, что безафибрат в дозе 200 мг 3 раза в день неэффективен для улучшения изменений в FAO и ЧСС во время физических упражнений у взрослых с дефицитом CPT II и VLCAD.
Авторы исследования: Mette Cathrine Ørngreen, Karen Lindhardt Madsen, Nicolai Preisler, Grete Andersen, John Vissing, Pascal Laforêt