Ведение детей, страдающих серповидно-клеточной анемией [серповидно-клеточной анемией (SCA) и серповидно-клеточной бета-талассемией (S бета-степень-thal.)], было предметом заботы всех врачей, ухаживающих за этими пациентами.
Несколько препаратов были опробованы для лечение, часто ограниченное токсическим побочным эффектом.
Пирацетам (2-оксо-l-пирролидинацетамид, Ноотропил), циклическое производное гамма-аминобутирата, используемое для лечения психосенсорных синдромов без известных побочных эффектов, рассматривался в качестве возможного терапевтического средства для серповидноклеточная анемия.
Интерес был сосредоточен на использовании пирацетама, когда было показано, что он обладает противозастойным эффектом, как in vivo, так и in vitr.
Мы инициировали многоцентровые двойные слепые исследования в двух группах детей, страдающих серповидно-клеточной анемией, в возрасте от 3-6 до 6-12 лет.
Общее число пациентов, включенных в исследование, составило 87 (SCA = 79 и бета-степень Hb S-tha.
= 8) в 13 центрах в 10 различных регионах Саудовской Аравии.
Кодированные коробки с лекарствами были получены от компании (UCB) и вводились в виде внутривенной инфузии во время кризисов и перорально во время наблюдения, в течение периода до 1 года.
После расшифровки кода в конце исследования пациенты были разделены на тех, кто получал плацебо (n = 39), т.е.
контрольную группу или пирацетам (n = 48), i.
учебный кейс.С точки зрения возраста, веса, роста и индекса тяжести, количества полученных переливаний крови и количества госпитализаций обе группы были статистически однородны.
Анализ данных показал, что клиническая тяжесть заболевания, количество кризов, объем госпитализации и потребность в переливании крови значительно снизились во время лечения пирацетамом (p <, 0,001), хотя в группе плацебо статистически значимых изменений не произошло.
Однако в уровнях гематологических и биохимических показателей не было зарегистрировано существенных изменений в обеих группах.
Кроме того, улучшение клинической картины заболевания продолжалось даже через несколько месяцев после отмены препарата у большинства пациентов. детей, если судить по значению индекса низкой тяжести.
Хотя наши результаты указывают на рекомендацию о том, что пирацетам можно использовать для лечения детей, страдающих серповидно-клеточной анемией, как SCA, так и S бета-степени, желательно проводить долгосрочные и тщательные последующие программы лечения с использованием пирацетама для установления его терапевтической ценности, особенно у взрослых, и для подтверждения отсутствия долгосрочных токсических побочных эффектов.
Авторы исследования: M A el-Hazmi, A S Warsy, I al-Fawaz, A O Opawoye, H A Taleb, Z Howsawi, A A Mohamed, A W Aly, S Refai, P S Sugathan, A S Rab, H B Ahmed, M Abulaban, A M Abdulkader, M Farid