Наличие и степень гипертрофии левого желудочка (ГЛЖ) является основным фактором, определяющим симптомы у пациентов с гипертрофической кардиомиопатией (ГКМП). Появляется все больше свидетельств того, что энергетические нарушения миокарда представляют собой центральный механизм, приводящий к ГЛЖ при ГКМП. В настоящее время существует значительная неудовлетворенная потребность в модифицирующей заболевание терапии, которая регрессирует ГЛЖ у пациентов с ГКМП. Пергексилин, мощный ингибитор карнитинпальмитоилтрансферазы-1 (CPT-1), улучшает энергетику миокарда при ГКМП и обладает потенциалом для снижения ГЛЖ при ГКМП.
Основной целью является оценка влияния лечения пергексилином на степень ГЛЖ у пациентов с ГКМП с симптомами. по крайней мере, с умеренной ГЛЖ. Методы/дизайн: RESOLVE-HCM – это проспективное многоцентровое двойное слепое плацебо-контролируемое рандомизированное исследование, в котором участвуют пациенты с симптоматическим HCM с ГЛЖ по крайней мере средней степени тяжести. Шестьдесят пациентов будут рандомизированы для получения либо пергексилина, либо соответствующего плацебо. Первичной конечной точкой является изменение ГЛЖ, оцениваемое с помощью магнитно-резонансной томографии сердечно-сосудистой системы (КМР) после 12-месячного лечения пергексилином. Резюме: RESOLVE-HCM предоставит новую информацию о пользе пергексилина для регрессии ГЛЖ у пациентов с симптоматическим HCM. Положительный результат приведет к разработке клинического испытания фазы 3, посвященного долгосрочному воздействию пергексилина на риск сердечной недостаточности и смертности у пациентов с ГКМП.
Авторы исследования: Rajiv Ananthakrishna, Sau L Lee, Jonathon Foote, Benedetta C Sallustio, Giulia Binda, Arduino A Mangoni, Richard Woodman, Christopher Semsarian, John D Horowitz, Joseph B Selvanayagam