В этом исследовании мы охарактеризовали прогрессирование заболевания в течение 48 недель у мальчиков, получавших дефлазакорт в сравнении с плацебо-терапией преднизоном/преднизолоном в двух недавних клинических испытаниях мышечной…

ACT DMD представлял собой 48-недельное испытание аталурена для лечения мышечной дистрофии Дюшенна с нонсенс-мутацией (nmDMD). Пациенты получали кортикостероиды в течение ≥6 месяцев при поступлении и по…

Сравните эффективность дефлазакорта и преднизона/преднизолона в обеспечении клинически значимых задержек в потере физических показателей у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна с нонсенс-мутацией. Материалы и методы: Данные…