В этом исследовании мы охарактеризовали прогрессирование заболевания в течение 48 недель у мальчиков, получавших дефлазакорт в сравнении с плацебо-терапией преднизоном/преднизолоном в двух недавних клинических испытаниях мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
Были включены амбулаторные мальчики с МДД, получавшие плацебо в 3-й фазе исследований аталурена (N = 115) и тадалафила (N = 116). Для проведения испытаний требовалось по крайней мере 6 месяцев предшествующего применения кортикостероидов и стабильной базовой дозы. Связь между приемом кортикостероидов и 48-недельными изменениями амбулаторной функции оценивалась с использованием смешанных моделей. Скорректированные различия между группами кортикостероидов были объединены в мета-анализе.
В метаанализе у пациентов, получавших дефлазакорт, по сравнению с пациентами, получавшими преднизон/преднизолон, наблюдалось в среднем меньшее снижение на 28,3 метра на 6-минутной дистанции ходьбы (95% доверительный интервал [ДИ], 5,7, 50,9, 2,9 секунды при подъеме из положения лежа [95% ДИ, 0,9, 4,9 секунды], 2,3 секунды при подъеме на 4 ступеньки [95% ДИ, 0,5, 4,1 секунды] и 2,9 [95% ДИ, 0,1, 5,8] балла по линеаризованной шкале амбулаторной оценки North Star).
У пациентов, получавших Дефлазакорт, наблюдалось значительно меньшее функциональное снижение в течение 48 недель.
Авторы исследования: Craig M McDonald, Gautam Sajeev, Zhiwen Yao, Erin McDonnell, Gary Elfring, Marcio Souza, Stuart W Peltz, Basil T Darras, Perry B Shieh, David A Cox, John Landry, James Signorovitch, ACT DMD Study Group and the Tadalafil
Отзывы пациентов на prednisone