ACT DMD представлял собой 48-недельное испытание аталурена для лечения мышечной дистрофии Дюшенна с нонсенс-мутацией (nmDMD). Пациенты получали кортикостероиды в течение ≥6 месяцев при поступлении и по стабильным схемам на протяжении всего исследования. В этом пост-специальном анализе сравниваются эффективность и безопасность дефлазакорта и преднизона/преднизолона в группе плацебо.
Пациенты получали дефлазакорт (n = 53) или преднизон/преднизолон (n = 61). Конечные точки включали изменение от исходного уровня на расстоянии 6 минут ходьбы (6MWD), временные функциональные тесты, предполагаемый возраст при потере возможности передвижения (экстраполированный с 6MWD).
Средние изменения в 6MWD составили -39,0 м (дефлазакорт, 95% доверительный предел [CL], -68,85, -9,17) и -70,6 м (преднизон/преднизолон, 95% CL, -97,16, -44,02). Средние изменения при подъеме на 4 ступеньки составили 3,79 с (дефлазакорт, 95% CL, 1,54, 6,03) и 6,67 с (преднизон/преднизолон, 95% CL, 4,69, 8,64).
Этот анализ, ограниченный его постфактумным характером, предполагает большее сохранение 6MWD и подъем на 4 ступеньки с дефлазакортом против преднизона/преднизолона. Сравнение лицом к лицу позволит лучше определить эти различия. Мышечный нерв 58: 639-645, 2018.
Авторы исследования: Perry B Shieh, Joseph Mcintosh, Fengbin Jin, Marcio Souza, Gary Elfring, Siva Narayanan, Panayiota Trifillis, Stuart W Peltz, Craig M Mcdonald, Basil T Darras, THE ACT DMD STUDY GROUP
Отзывы пациентов на prednisone