Сравните эффективность дефлазакорта и преднизона/преднизолона в обеспечении клинически значимых задержек в потере физических показателей у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна с нонсенс-мутацией. Материалы и методы: Данные плацебо из фазы IIb (ClinicalTrials.gov Идентификатор: NCT00592553) и ACT DMD (ClinicalTrials.gov Идентификатор: NCT01826487) Клинические испытания мышечной дистрофии Дюшенна с нонсенс-мутацией аталурена были ретроспективно объединены в мета-анализы (популяция с намерением лечить, для изменения от исходного уровня до 48-й недели на расстоянии 6 минут ходьбы [6MWD] и временные функциональные тесты).
Значительное улучшение изменения 6-минутной дистанции ходьбы при применении дефлазакорта по сравнению с преднизоном/преднизолоном (разница в среднем по методу наименьших квадратов 39,54 м [95% ДИ: 13,799, 65,286, р = 0,0026]). Значительные и клинически значимые улучшения при подъеме на 4 ступеньки и спуске на 4 ступеньки для дефлазакорта по сравнению с преднизоном/преднизолоном.
Дефлазакорт обеспечивает клинически значимую задержку потери физических показателей в течение 48 недель по сравнению с преднизоном/преднизолоном у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна с нонсенс-мутацией.
Авторы исследования: Perry B Shieh, Gary Elfring, Panayiota Trifillis, Claudio Santos, Stuart W Peltz, Julie A Parsons, Susan Apkon, Basil T Darras, Craig Campbell, Craig M McDonald, Members of the Ataluren Phase IIb Study Group, Members of the A
Отзывы пациентов на prednisone