Исследование Baby-OSCAR – это многоцентровое рандомизированное плацебо-контролируемое параллельное групповое исследование раннего лечения большого открытого артериального протока (КПК) ибупрофеном у крайне недоношенных детей. В этом документе описывается план статистического анализа краткосрочных результатов исследования Baby-OSCAR для здоровья. Методы и дизайн: Это рандомизированное контролируемое исследование, целью которого является определение того, улучшает ли раннее целенаправленное лечение большого КПК парентеральным введением ибупрофена у крайне недоношенных детей краткосрочные и долгосрочные медицинские и экономические результаты. Младенцы, родившиеся между 23±0 и 28±6 неделями беременности, подтвержденные эхокардиографией как имеющие большой КПК (с диаметром не менее 1,5 мм и неограниченным пульсирующим потоком КПК), с информированного согласия родителей были случайным образом распределены для получения либо ибупрофена, либо плацебо в течение 72 часов после рождения. Первичным исходом является сочетание смерти к 36-недельному постменструальному возрасту или умеренной или тяжелой бронхолегочной дисплазии (БЛД) в 36-недельном постменструальном возрасте.
Исходные демографические и клинические характеристики будут описаны рандомизированной группой. Первичный анализ будет проводиться по модифицированному намерению лечить (ITT) население. Подсчеты и проценты будут представлены для двоичных и категориальных переменных, а для непрерывных переменных будут представлены среднее и стандартное отклонение или медиана и межквартильный диапазон. Для бинарных исходов коэффициенты риска и доверительные интервалы будут рассчитаны с использованием логарифмической биномиальной или пуассоновской регрессии с надежной оценкой дисперсии. Непрерывные результаты будут проанализированы с использованием моделей линейной регрессии или моделей квантильной регрессии, если они искажены. Анализы будут скорректированы с учетом всех факторов минимизации, где это технически возможно, и корреляция между братьями и сестрами от многоплодных родов будет учитываться путем объединения кластеров в качестве случайного эффекта. Будут представлены как приблизительные, так и скорректированные оценки воздействия, причем первичный вывод будет сделан на основе скорректированных оценок. Девяностопятипроцентные доверительные интервалы будут использоваться для всех заранее определенных сравнений результатов.
В этом документе описывается план статистического анализа краткосрочных результатов исследования для здоровья, включая принципы анализа, определения важных результатов, методы первичного анализа, предварительно определенного анализа подгрупп и вторичного анализа. План был доработан до завершения краткосрочного наблюдения. Пробная регистрация: ISRCTN registry ISRCTN84264977 . Зарегистрирован 15 сентября 2010 года.
Авторы исследования: Jennifer L Bell, Samir Gupta, Edmund Juszczak, Pollyanna Hardy, Louise Linsell