В исследовании первой фазы 3 при рецидивирующем/рефрактерном AL-амилоидозе (TOURMALINE-AL1 NCT01659658) 168 пациентов с рецидивирующим/рефрактерным AL-амилоидозом после 1-2 предыдущих линий были рандомизированы на иксазомиб (4 мг, дни 1, 8, 15) плюс дексаметазон (20 мг, дни 1, 8, 15, 22, n = 85) или по выбору врача (дексаметазон ± мелфалан, циклофосфамид, талидомид или леналидомид, n = 83) 28-дневными циклами до прогрессирования или токсикоза.
Первичными конечными точками были частота гематологического ответа и 2-летнее ухудшение состояния жизненно важных органов или смертность. крыса.
В этом промежуточном анализе была официально протестирована только первая первичная конечная точка.
Наилучший гематологический ответ составил 53% при использовании иксазомиба-дексаметазона против 51% при выборе врача (p = 0,76). Частота полного ответа составила 26 против 18% (р = 0,22). Медиана времени до ухудшения состояния жизненно важных органов или смерти составила 34,8 против 26,1 месяцев (отношение рисков 0,53, 95% ДИ 0,32-0,87, р = 0,01). Средняя продолжительность лечения составила 11,7 против 5,0 месяцев.
Побочные явления клинической значимости включали диарею (34 против 30%), сыпь (33 против 20%), нарушения сердечного ритма (26 против 15%), тошноту (24 против 14%). Несмотря на то, что первая первичная конечная точка не была достигнута, все данные о времени до события свидетельствовали в пользу иксазомиба-дексаметазона.
Эти результаты имеют клиническое значение для этой популяции пациентов с рецидивом/рефрактерностью, у которых нет утвержденных вариантов лечения.< / p>
Авторы исследования: Angela Dispenzieri, Efstathios Kastritis, Ashutosh D Wechalekar, Stefan O Schönland, Kihyun Kim, Vaishali Sanchorawala, Heather J Landau, Fiona Kwok, Kenshi Suzuki, Raymond L Comenzo, Deborah Berg, Guohui Liu, Arun K
Отзывы пациентов на dexamethasone
Отзывы пациентов на cyclophosphamide
Отзывы пациентов на lenalidomide