Первичный гиперпаратиреоз (ПГПТ) является сложной проблемой при множественной эндокринной неоплазии 1 типа (MEN1) из-за высокой частоты послеоперационных рецидивов. Цель состояла в том, чтобы оценить эффективность цинакалцета у пациентов с MEN1 в сравнении с пациентами со спорадическим PHPT (sPHPT) и влияние полиморфизма рецептора, чувствительного к кальцию Arg990Gly (CASR), на ответ на лечение. Дизайн: Это рандомизированное перекрестное двойное слепое исследование, проведенное в университетских больницах.
Пятнадцать пациентов MEN1 с PHPT были рандомизированы на две группы, одной из которых ежедневно вводили цинакалцет в дозе 30 мг, титровали до нормализации кальция, а другой – плацебо. Через 3 месяца пациенты были повторно обследованы и после промывания перешли на другое лечение. Для сравнения, 20 пациентам с СФПТ с аналогичным уровнем кальция вводили цинакалцет в течение 3 месяцев. Оценивали ионизированный и общий кальций, фосфат и паратиреоидный гормон (ПТГ). CASR Arg990Gly был генотипирован на ДНК крови путем прямого секвенирования.
Цинакалцет нормализовал уровень кальция, увеличил уровень фосфатов и снизил уровень ПТГ у всех пациентов. Дозировка цинакалцета, необходимая для нормализации уровня кальция у MEN1 и sPHPT, существенно не отличалась (45±21 против 54±25 мг/сут). В обеих группах наблюдалось несколько умеренных побочных эффектов, не требующих отмены препарата. Не было обнаружено никакой связи между полиморфизмом Arg990Gly CASR и реакцией на цинакалцет.
Это краткосрочное проспективное исследование продемонстрировало, что профиль эффективности цинакалцета у пациентов с PHPT, связанным с MEN1, и у пациентов с sPHPT был сходным и не зависел от варианта CASR 990. Несмотря на то, что требуются долгосрочные данные о безопасности и эффективности, цинакалцет может рассматриваться в качестве варианта лечения у пациентов MEN1, у которых есть противопоказания к хирургическому вмешательству или стойкая ПХПТ после операции.
Авторы исследования: Marcello Filopanti, Uberta Verga, Federica Ermetici, Luca Olgiati, Cristina Eller-Vainicher, Sabrina Corbetta, Luca Persani, Paolo Beck-Peccoz, Anna Spada
Отзывы пациентов на cinacalcet