В этом проспективном многоцентровом исследовании II фазы изучалось применение четырех циклов индукционной терапии бортезомибом-дексаметазоном с последующей высокой дозой мелфалана и трансплантацией аутологичных стволовых клеток (ТСКТ) у пациентов с впервые диагностированным легкоцепочечным амилоидозом.
Целью исследования было улучшить показатель полной гематологической ремиссии (CR) через 6 месяцев после SCT с 30% до 50%. В исследование было включено пятьдесят пациентов, и у 72% были поражены два или более органа.
Общая частота гематологического ответа после индукционного лечения составила 80%, включая 20% CR и 38% очень хороших частичных ремиссий (VGPR). Пятнадцать пациентов не приступили к СКТ по разным причинам, но в основном из-за токсичности, связанной с лечением, и связанного с заболеванием повреждения органов и смерти (2 пациента). Тридцать один пациент получал мелфалан в дозе 200 мг/м2, а четыре пациента – уменьшенную дозу из-за нарушения функции почек.
Смертей, связанных с процедурой трансплантации, не было.
Гематологические реакции улучшились через 6 месяцев после SCT до 86% при 46% CR и 26% VGPR. Однако из-за высокой частоты прекращения лечения перед трансплантацией первичная конечная точка исследования не была достигнута, и частота CR в анализе намерения к лечению составила 32%. Реакция органов продолжала улучшаться после SCT. Мы подтверждаем высокую эффективность лечения бортезомибом и дексаметазоном у пациентов с AL-амилоидозом.
Однако, как из-за токсичности, связанной с лечением, так и из-за особенностей заболевания, 30% пациентов не смогли перейти к SCT после индукционного лечения.
(Исследование зарегистрировано в Голландском пробном регистре с идентификатором NTR3220).
Авторы исследования: Monique C Minnema, Kazem Nasserinejad, Bouke Hazenberg, Ute Hegenbart, Philip Vlummens, Paula F Ypma, Nicolaus Kröger, Ka Lung Wu, Marie Jose Kersten, M Ron Schaafsma, Sandra Croockewit, Esther de Waal, Sonja Zweegma
Отзывы пациентов на dexamethasone
Отзывы пациентов на bortezomib