Хотя применение бортезомиба отдельно и в комбинации со стероидами показало эффективность при AL-амилоидозе, его роль в сочетании с высокими дозами мелфалана и трансплантацией аутологичных стволовых клеток (HDM/SCT) неизвестна. В этом исследовании мы оценивали бортезомиб в комбинации с дексаметазоном (BD) для индукционной химиотерапии перед HDM/SCT.
Это было одноцентровое проспективное рандомизированное контролируемое исследование, в котором сравнивалась индукционная терапия, состоящая из двух циклов BD с последующим HDM/SCT (BD + HDM/SCT) только с HDM/SCT при лечении пациентов с впервые диагностированным AL-амилоидозом. Гематологические и органные реакции пациентов оценивались каждые три месяца после HDM/SCT.
У пятидесяти шести пациентов впервые были диагностированы заболевания почек (100%), сердца (57,1%), печени (7,1%) или нервной системы (8,9%). В это исследование были включены пациенты с амилоидозом AL, 28 пациентов были распределены в каждую руку. Два пациента умерли в течение 100 дней после HDM/SCT (3,6% смертности, связанной с лечением). Общие показатели гематологического ответа в группе BD + HDM/SCT и группе HDM/SCT через три, шесть и двенадцать месяцев составили 78,5% против 50%, 82,1% против 53,5% и 85,7% против 53,5% соответственно. В группе BD + HDM/SCT 15 (53,5%) пациентов достигли гематологического ответа после BD и до HDM/SCT. Анализ намерения к лечению выявил более высокую частоту полной ремиссии в группе BD + HDM/SCT как через 12, так и через 24 месяца (67,9% и 70% соответственно), чем при терапии только HDM/SCT (35,7% и 35% соответственно, Р = 0,03). После медианного наблюдения в 28 месяцев выживаемость через 24 месяца после начала лечения составила 95,0% в группе BD + HDM/SCT и 69,4% в группе только HDM/SCT (P = 0,03).
Наши предварительные данные свидетельствуют о том, что результаты лечения AL-амилоидоза с помощью индукции BD и HDM/SCT были лучше, чем результаты лечения только HDM/SCT. Регистрация пробной версии: Эта пробная версия была зарегистрирована на clinicaltrials.gov с номером NCT01998503.
Авторы исследования: Xianghua Huang, Qingwen Wang, Wencui Chen, Caihong Zeng, Zhaohong Chen, Dehua Gong, Haitao Zhang, Zhihong Liu
Отзывы пациентов на dexamethasone
Отзывы пациентов на bortezomib