Важно: Хотя пропранолол рекламируется как превосходящий преднизолон в лечении детских гемангиом (ВГ), о рандомизированном клиническом исследовании (РКИ), сравнивающем результаты и переносимость этих препаратов при симптоматической, пролиферирующей ВГ, не сообщалось.
Определить, является ли пероральный пропранолол более эффективным. эффективен и лучше переносится, чем преднизолон, при лечении симптоматической, пролиферирующей IH и для определения целесообразности проведения многоинституционального РКИ, сравнивающего эффективность и переносимость обоих препаратов. Разработка, постановка и участники: Фаза 2, слепое исследование, мультиинституциональное РКИ, проведенное в 3 академических клиниках сосудистых аномалий на 19 из 44 подходящих младенцев в возрасте от 2 недель до 6 месяцев. У всех участвовавших в исследовании пациентов была симптоматическая пролиферирующая IH, которую лечили в период с 1 сентября 2010 года по 1 августа 2012 года. Вмешательства: Лечение пероральным пропранололом против преднизолона (2,0 мг/кг/сут) до прекращения из-за токсических эффектов или клинического ответа. Основные результаты и показатели: Первичным результатом было изменение размера IH после 4 месяцев терапии. Вторичными исходами были частота ответов, частота и тяжесть нежелательных явлений (НЯ).
Первичный результат не показал различий в размере поражения или площади пораженной кожи после 4 месяцев терапии: 41% и 1,32 мм2 для преднизолона против 64% и 0,55 мм2 для пропранолола (Р = 0,12 для размера поражения и Р = 0,56 для пораженной области кожи). Лонгитюдный анализ показал более быстрый ответ на общий внешний размер поражения при применении преднизолона (Р = 0,03), но это преимущество во времени не было отмечено, когда в анализ были включены центральное очищение и внешний размер (Р = 0,91). Общая частота AEs была аналогичной (44 для преднизолона против 32 для пропранолола) (P = 0,84), но у участников, получавших преднизолон, было больше тяжелых AES 3-й степени (11 против 1) (P = 0,01), особенно задержка роста, приводящая к росту и весу ниже пятого процентиля. Ранняя отмена исследования из-за AEs произошла у 6 (75%) из 8 пациентов в группе преднизолона, но у 0 из 11 участников, получавших пропранолол. Средняя продолжительность терапии была короче для преднизолона (141 против 265 дней), что отражает более высокую частоту ранней отмены. Выводы и актуальность: Оба препарата демонстрируют сходную эффективность в уменьшении площади симптоматического, пролиферирующего IH. Хотя преднизолон показал более быструю скорость реакции, пропранолол лучше переносился при значительно меньшем количестве тяжелых AES. Пропранолол должен быть первой линией терапии симптоматической ВГ, если только это не противопоказано или если будущие исследования не продемонстрируют тяжелые побочные эффекты пропранолола. Набор участников для РКИ фазы 3 будет затруднен из-за измеренных здесь профилей безопасности и новых тенденций в пользу пропранолола. ПРОБНАЯ РЕГИСТРАЦИЯ clinicaltrials.gov Идентификатор: NCT00967226.
Авторы исследования: Nancy M Bauman, Robert J McCarter, Philip C Guzzetta, Jennifer J Shin, Albert K Oh, Diego A Preciado, Jianping He, Elizabeth Anne Greene, Katherine B Puttgen
Отзывы пациентов на propranolol