Клиническое лечение респираторных заболеваний с первичной цилиарной дискинезией (PCD) в настоящее время основано на улучшении мукоцилиарного клиренса и контроле респираторных инфекций путем введения антибиотиков. Методы лечения при ПКД в значительной степени экстраполируются на более распространенные хронические респираторные заболевания, в частности муковисцидоз, но ни в одном рандомизированном контролируемом исследовании (РКИ) никогда не оценивалась эффективность и безопасность каких-либо фармакотерапевтических средств, используемых при лечении ПКД. Поддерживающая терапия макролидным антибиотиком азитромицином в настоящее время широко применяется при хронических респираторных заболеваниях, включая PCD. Считается, что в дополнение к своим антибактериальным свойствам азитромицин обладает полезными противовоспалительными и антикоагулянтными свойствами. Целью данного исследования является определение эффективности поддерживающей терапии азитромицином в течение 6 месяцев при обострениях респираторных заболеваний при ПКД. Второстепенными целями являются оценка эффективности азитромицина в отношении функции легких, неоднородности вентиляции, нарушения слуха и симптомов (респираторных, синусовых, ушных и слуховых), измеренных с помощью специфичного для PCD прибора для оценки качества жизни, связанного со здоровьем, и оценка безопасности поддерживающей терапии азитромицином при PCD.
Исследование BESTCILIA – это европейское многоцентровое двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое параллельное групповое исследование. Вмешательство заключается в приеме таблеток азитромицина по 250/500 мг в зависимости от массы тела или плацебо три раза в неделю в течение 6 месяцев. Субъекты с подтвержденным диагнозом PCD в возрасте 7-50 лет имеют право на включение. Хронические легочные инфекции, вызванные грамотрицательными бактериями, или любое недавнее появление нетуберкулезных микобактерий являются критериями исключения. Планируемое количество предметов, которые будут включены, составляет 125. Исследование было одобрено Комитетами по этике исследований участвующих учреждений.
Мы представляем протокол исследования текущего РКИ, впервые оценивающего эффективность и безопасность фармакотерапевтического лечения пациентов с ПКД. РКИ оценивает поддерживающую терапию азитромицином, препаратом, который уже обычно назначают при других хронических респираторных заболеваниях. Кроме того, в исследовании будут использоваться индекс легочного клиренса и новые, специфичные для PCD инструменты оценки качества жизни в качестве показателей результатов для PCD. Набор затрудняется частым возникновением синегнойной палочки, обострениями при зачислении, а также восприятием пациентами тяжести заболевания и необходимости дополнительного ведения и лечения во время участия в испытаниях. Пробная регистрация: EudraCT 2013-004664-58 (дата регистрации: 2014-04-08).
Авторы исследования: Helene E Kobbernagel, Frederik F Buchvald, Eric G Haarman, Carmen Casaulta, Samuel A Collins, Claire Hogg, Claudia E Kuehni, Jane S Lucas, Heymut Omran, Alexandra L Quittner, Claudius Werner, Kim G Nielsen
Отзывы пациентов на azithromycin