Целью этого многоцентрового рандомизированного двойного слепого и плацебо-контролируемого исследования 3-й фазы было сравнение эффективности и безопасности ритуксимаба (RTX) и плацебо для лечения впервые диагностированной тяжелой аутоиммунной гемолитической анемии (wAIHA) у взрослых, получающих преднизон.
Взрослые с подтвержденным диагнозом wAIHA которые ранее получали кортикостероиды менее 6 недель, могут быть включены.
При включении все пациенты получали преднизолон в суточной дозе 1 мг/кг в течение 2 недель, а затем уменьшали дозу в соответствии с заранее определенной рекомендуемой схемой снижения.
Помимо преднизолона, подходящие пациенты получали 2 инфузии RTX или плацебо в фиксированной дозе 1000 мг в течение 2 недель.
Первичной конечной точкой была общая частота ответа (полный ответ [CR] + частичный ответ [PR]) при намерении лечить (ITT) анализ через 1 год.
В общей сложности 32 пациента (17 женщин [53%], средний возраст на момент включения 71 ± 16 лет) были включены и рандомизированы.
Всего 27 пациентов находились под наблюдением не менее 1 года и их данные можно было оценить для ответа.
При анализе ITT общая частота ответов через 1 год составила 75% [95%ДИ: 47,6-92,7] при 11 CR и 1 PR с RTX против 31% [11,0-58,7] (5 CR) с плацебо (P = 0,032). Через 2 года у 10/16 пациентов с RTX по сравнению с 3/16 пациентов с плацебо все еще наблюдался CR (P = 0,011). В целом, за время наблюдения произошло восемь тяжелых инфекций, шесть при приеме плацебо и две при применении RTX (Р = 0,39). Через 2 года шесть пациентов, получавших плацебо, умерли, но ни один из них не получил RTX (Р = 0,017). По сравнению с плацебо, RTX в сочетании с преднизоном может быть эффективным и безопасным для лечения впервые диагностированного wAIHA у взрослых.
A.J. Hemato.92:23-27, 2017. © 2016 Wiley Periodicals, Inc.
Авторы исследования: Marc Michel, Louis Terriou, Francoise Roudot-Thoraval, Mohamed Hamidou, Mikael Ebbo, Guillaume Le Guenno, Lionel Galicier, Sylvain Audia, Bruno Royer, Anne-Sophie Morin, Jean Marie Michot, Arnaud Jaccard, Laurent Fre
Отзывы пациентов на prednisone