Несмотря на то, что кортикостероиды являются единственным зарегистрированным методом лечения для улучшения силы и функций у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), назначение кортикостероидов является непоследовательным, и в некоторых странах кортикостероиды не назначаются.
Мы проводим клиническое исследование, которое (1) сравнивает 3 наиболее часто назначаемых режима приема кортикостероидов, (2) стандартизирует лечение осложнений МДД и (3) стандартизирует профилактику побочных эффектов кортикостероидов.
Исследователи в 38 центрах в 5 странах планируем набрать 300 мальчиков в возрасте 4-7 лет, которых случайным образом распределят на один из трех режимов: ежедневный прием преднизолона, ежедневный прием дефлазакорта или прерывистый прием преднизолона (10 дней вкл/10 дней выкл). Мальчики наблюдаются в течение как минимум 3 лет для оценки относительной эффективности и профилей побочных эффектов различных режимов.
Первичным результатом является 3-мерная переменная, состоящая из преобразованного в логарифм времени подъема с пола, принудительной жизнедеятельности и удовлетворенности субъекта/родителя лечения, каждое усредненное за все посещения после базового.
Протокол исследования включает в себя основанное на фактических данных и консенсусе лечение осложнений МДД и побочных эффектов кортикостероидов.
Целью данного исследования является установление стандартного режима приема кортикостероидов при МДД. Поскольку все новые методы лечения МДД разрабатываются в качестве дополнительных методов лечения к кортикостероидам, определение оптимального режима имеет важное значение для всех новых методов лечения.
Авторы исследования: Michela Guglieri, Kate Bushby, Michael P McDermott, Kimberly A Hart, Rabi Tawil, William B Martens, Barbara E Herr, Elaine McColl, Jennifer Wilkinson, Janbernd Kirschner, Wendy M King, Michele Eagle, Mary W Brown, Tr
Отзывы пациентов на prednisone