Мы стремились провести обсервационное исследование возраста потери независимой ориентации (LoA) и профилей побочных эффектов, связанных с различными режимами приема глюкокортикоидных кортикостероидов (ГК) при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
Мы изучили 340 участников совместной Международной группы нейромышечных исследований Duchenne Natural History Study (CINRG-DNHS). LoA была определена как непрерывное использование инвалидной коляски. Эффекты преднизолона или преднизолона (PRED)/дефлазакорта (DFZ), частоту введения и дозу анализировали с помощью регрессии Кокса с изменением во времени. Частоту побочных эффектов сравнивали с помощью теста χ(2).
Участники, получавшие лечение ≥1 года, в то время как амбулаторное лечение (n = 252/340) показало среднюю задержку LoA на 3 года (p <, 0,001). Было проведено наблюдение за четырнадцатью различными режимами. Немедикаментозное лечение было обычным для PRED (37%) и редким для DFZ (3%). DFZ был связан с более поздним LoA, чем PRED (отношение рисков 0,294 ± 0,053 против 0,490 ± 0,08, p = 0,003, разница в медиане LoA за 2 года при ежедневном приеме, p <, 0,001). Средняя доза была ниже для ежедневного PRED (0,56 мг/кг/сут, 75% от рекомендуемой), чем для ежедневного DFZ (0,75 мг/кг/сут, 83% от рекомендуемой, p <, 0,001). DFZ показал более высокие частоты задержки роста (p & lt, 0,001), появления кушингоидов (p = 0,002) и катаракты (p & lt, 0,001), но не увеличения веса.
Использование DFZ было связано с более поздней LoA и увеличением частоты побочных эффектов. Различия в стандартах ухода и дозирования усложняют интерпретацию этого вывода, но стратификация по PRED/DFZ может быть рассмотрена в клинических испытаниях. Это исследование подчеркивает необходимость рандомизированного слепого исследования режимов ГК при МДД. Классификация доказательств: Это исследование предоставляет доказательства IV класса того, что ГКС эффективны в задержке LoA у пациентов с МДД.
Авторы исследования: Luca Bello, Heather Gordish-Dressman, Lauren P Morgenroth, Erik K Henricson, Tina Duong, Eric P Hoffman, Avital Cnaan, Craig M McDonald, CINRG Investigators
Отзывы пациентов на prednisone