Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) – наиболее распространенная мышечная дистрофия детского возраста. Это неизлечимое заболевание характеризуется истощением мышц и потерей способности ходить, что приводит к полной зависимости от инвалидной коляски к 13 годам. Продление ходьбы является одной из основных целей лечения.
Целью этого обзора было оценить, стабилизируют ли глюкокортикоидные кортикостероиды или улучшают мышечную силу и ходьбу у мальчиков с МДД. Стратегия поиска: Это обновленная версия Кокрейновского систематического обзора, впервые опубликованного в 2004 году (Manzur 2004). Мы провели поиск в Реестре исследований Группы нервно-мышечных заболеваний Кокрейна (август 2006 г.), используя термин “мышечная дистрофия Дюшенна”. Мы также искали MEDLINE (с января 1966 по июль 2007), EMBASE (с января 1980 по август 2006), CINAHL и LILACS (с января 1982 по август 2006). Мы написали авторам опубликованных исследований и другим экспертам по этому заболеванию, чтобы помочь определить другие исследования, проверили ссылки в выявленных исследованиях и вручную просмотрели аннотации соответствующих журналов. Критерии отбора: Типы исследований: рандомизированные или квазирандомизированные исследования. Типы участников: все пациенты с определенным диагнозом мышечной дистрофии Дюшенна. Типы вмешательств: глюкокортикоиды, такие как преднизолон, преднизолон, дефлазакорт или другие, с минимальным периодом лечения в три месяца. Первичный показатель результата: удлинение ходьбы (самостоятельная ходьба без штангенциркулей для длинных ног). Вторичные показатели результатов: показатели силовых результатов, ручное тестирование мышечной силы с использованием показателей силы Медицинского исследовательского совета, показатели функциональных результатов и неблагоприятные события. Сбор и анализ данных: Мы определили шесть рандомизированных контролируемых исследований, которые соответствовали критериям включения в наш обзор, и одно из них (Beenakker 2005) является новым дополнением к этому обновлению, поскольку оно было опубликовано после нашего первого обзора (Manzur 2004). Два автора обзора независимо отобрали испытания для обзора и оценили методологическое качество. Извлечение и ввод данных были перепроверены. Первичный показатель результата: данные одного небольшого исследования использовали продление ходьбы в качестве показателя результата и не показали существенной пользы. Вторичные итоговые показатели: Метаанализ результатов четырех рандомизированных контролируемых исследований с участием 249 участников показал, что глюкокортикоидные кортикостероиды улучшали мышечную силу и функцию в течение шести месяцев. Были отмечены улучшения во времени, затрачиваемом на подъем с пола (время Гауэрса), время ходьбы на девять метров, время подъема на четыре ступеньки, способность поднимать тяжести, уровень функции ног и форсированная жизненная емкость. Одно рандомизированное контролируемое исследование с участием 28 участников показало, что глюкокортикоидные кортикостероиды стабилизируют мышечную силу и функцию на срок до двух лет. Наиболее эффективный режим приема преднизолона, по-видимому, составляет 0,75 мг/кг/сут, вводимый в суточной дозе. Не было достаточно данных для сравнения эффективности преднизолона с дефлазакортом. Побочные эффекты: Чрезмерное увеличение веса, поведенческие отклонения, кушингоидный внешний вид и чрезмерный рост волос – все это чаще встречалось при приеме глюкокортикоидных кортикостероидов, чем при приеме плацебо. Долгосрочные побочные эффекты глюкокортикоидной терапии оценить не удалось из-за кратковременной продолжительности рандомизированных исследований.Нерандомизированные исследования: Ряд нерандомизированных исследований с важными данными об эффективности и побочных эффектах сведены в таблицу и обсуждены. Выводы авторов: Результаты рандомизированных контролируемых исследований свидетельствуют о том, что терапия глюкокортикоидными кортикостероидами при мышечной дистрофии Дюшенна улучшает мышечную силу и функцию в краткосрочной перспективе (от шести месяцев до двух лет). Наиболее эффективный режим приема преднизолона, по-видимому, составляет 0,75 мг/кг/сут, вводимый ежедневно. В краткосрочной перспективе побочные эффекты были значительно более частыми, но не были кли
нически тяжелыми. Долгосрочные преимущества и риски лечения глюкокортикоидами не могут быть оценены на основе опубликованных в настоящее время рандомизированных исследований. Нерандомизированные исследования подтверждают выводы о функциональных преимуществах, но также выявляют клинически значимые побочные эффекты длительного лечения. Эти преимущества и побочные эффекты имеют значение для будущих исследований и клинической практики.
Авторы исследования: A Y Manzur, T Kuntzer, M Pike, A Swan
Отзывы пациентов на prednisone