Синдром полиневропатии, органомегалии, эндокринопатии, М-белка и изменений кожи (POEMS) – это фатальное системное заболевание, связанное с дискразией плазматических клеток и перепроизводством фактора роста эндотелия сосудов (VEGF). Недавно прогноз пациентов был существенно улучшен благодаря внедрению терапевтического вмешательства при миеломе. Однако рандомизированное клиническое исследование не проводилось из-за редкости и тяжести заболевания. Методы и анализ: Исследование японского синдрома СТИМ с талидомидом (J-POST) представляет собой многоцентровое двойное слепое рандомизированное контролируемое исследование II/III фазы, целью которого является оценка эффективности и безопасности 24-недельного лечения талидомидом при синдроме СТИМ с дополнительным 48-недельным открытым-исследование безопасности этикеток. Взрослые с синдромом СТИМ, у которых нет показаний к трансплантации, проходят оценку на предмет соответствия требованиям в 12 центрах третичной неврологии в Японии. Пациенты, удовлетворяющие критериям отбора, рандомизируются (1:1) для получения талидомида (100-300 мг ежедневно) плюс дексаметазон (12 мг/м(2) в 1-4-й дни 28-дневного цикла) или плацебо плюс дексаметазон. Оба метода лечения проводились в течение 24 недель (шесть циклов, период рандомизированного сравнительного исследования). Пациенты, которые завершили период рандомизированного исследования или показали подострое ухудшение состояния в течение рандомизированного периода, участвуют в последующем 48-недельном открытом исследовании безопасности (долгосрочный период безопасности). Основной конечной точкой исследования является скорость снижения уровня VEGF в сыворотке крови через 24 недели. Этика и распространение: Протокол был одобрен Институциональным наблюдательным советом каждой больницы. Об испытании было сообщено и зарегистрировано в Агентстве по фармацевтическим и медицинским изделиям Японии (№ 22-1716). Испытание J-POST в настоящее время продолжается и должно завершиться в августе 2015 года. Результаты этого исследования будут распространены через рецензируемые публикации и презентации на конференциях, а также будут распространены среди участников. Регистрационный номер пробной версии: UMIN000004179 и JMA-IIA00046.
Авторы исследования: Kanako Katayama, Sonoko Misawa, Yasunori Sato, Gen Sobue, Ichiro Yabe, Osamu Watanabe, Masatoyo Nishizawa, Susumu Kusunoki, Seiji Kikuchi, Ichiro Nakashima, Shu-Ichi Ikeda, Nobuo Kohara, Takashi Kanda, Jun-Ichi Ki
Отзывы пациентов на dexamethasone