Феномен Касабаха-Мерритта (KMP) при капосиформной гемангиоэндотелиоме (KHE) характеризуется опасной для жизни тромбоцитопенией и чахоточной коагулопатией.
В этом исследовании сравнивалась эффективность и безопасность сиролимуса плюс преднизолон по сравнению с монотерапией сиролимусом в качестве стратегии лечения KHE с KMP в самой большой когорте на сегодняшний день.
Участники были рандомизированы для получения либо сиролимуса в комбинации с коротким курсом преднизолона, либо монотерапии сиролимусом в течение не менее 12 месяцев.
Первичный результат определялся как достижение стойкого тромбоцитарного ответа (количество тромбоцитов >100 × 109/л) на 4-й неделе. Участники завершили оценку эффективности через 2 года после первоначального лечения.
На 4-й неделе стойкий тромбоцитарный ответ был достигнут у 35 из 37 пациентов, получавших сиролимус и преднизолон, по сравнению с 24 из 36 пациентов, получавших монотерапию сиролимусом (разница 27,9%, 95% доверительный интервал, 10,0-44,7). По сравнению с группой монотерапии сиролимусом, группа комбинированного лечения продемонстрировала улучшения с точки зрения показателей стойких реакций тромбоцитов во всех точках в течение начального 3-недельного периода лечения, медианы количества тромбоцитов в течение 1-4 недель, увеличения числа пациентов, достигших стабилизации фибриногена на 4 неделе, и объективных реакций поражения на 12 месяц.. У пациентов, получавших комбинированную терапию, было меньше переливаний крови и более низкая общая частота осложнений заболевания, чем у пациентов, получавших сиролимус отдельно.
Частота общих нежелательных явлений и нежелательных явлений 3-4 степени во время лечения были одинаковыми в обеих группах.
Ответы, наблюдаемые у пациентов с ХЭ с КМП, были глубокими и обнадеживающими, что позволяет предположить, что сиролимус плюс преднизолон следует рассматривать как обоснованное лечение ХЭ с KMP. Это испытание было зарегистрировано на www.clinicaltrials.gov как #NCT03188068.
Авторы исследования: Yi Ji, Siyuan Chen, Jiangyuan Zhou, Kaiying Yang, Xuepeng Zhang, Bo Xiang, Tong Qiu, Xue Gong, Zixin Zhang, Yuru Lan, Fan Hu, Feiteng Kong, Qingxia Qiu, Yongbo Zhang