Редкие заболевания (RDS) в ревматологии как группа имеют высокую распространенность, но рандомизированные контролируемые исследования затруднены их гетерогенностью и низкой индивидуальной распространенностью. Чтобы изучить текущие данные о фармакотерапии редких ревматических заболеваний, мы провели систематический обзор и мета-анализ. Рандомизированные контролируемые исследования (РКИ) RDS в ревматологии для различных фармакологических вмешательств были включены в этот мета-анализ, если было проведено два или более исследований, исследующих один и тот же RD и использующих одни и те же инструменты оценки или параметры результата. Поиск в Кокрейновском центральном реестре контролируемых исследований (CENTRAL), MEDLINE, Embase и PUBMED проводился до 2 апреля 2020 года. Общая цель этого исследования состояла в том, чтобы выявить РКИ РДС в ревматологии, оценить общее качество этих исследований, изложить доказательства фармакотерапии и обобщить рекомендуемые терапевтические схемы.
Мы провели скрининг 187 публикаций, и 50 РКИ соответствовали нашим критериям включения. В общей сложности мы проанализировали данные 13 различных RDS. Мы выявили несколько источников потенциальной предвзятости, таких как отсутствие описания методов ослепления и сокрытия распределения, а также небольшой размер исследуемой популяции. Метаанализ был проведен для 26 исследований, охватывающих шесть RDS: болезнь Хантера, болезнь Бехчета, гигантоклеточный артериит, ANCA-ассоциированный васкулит, реактивный артрит и системный склероз. Фармакотерапия, протестированная в этих исследованиях, состояла из иммунодепрессантов, таких как кортикостероиды, метотрексат и азатиоприн, или биологических препаратов. Мы нашли убедительные доказательства использования идурсульфазы в качестве средства для лечения синдрома Хантера. При болезни Бехчета апремиласт и IF-α показали многообещающие результаты в отношении полной и частичной ремиссии, а Тоцилизумаб – в отношении безрецидивной ремиссии при гигантоклеточном артериите. Ритуксимаб, циклофосфамид и азатиоприн были одинаково эффективны при ANCA-ассоциированном васкулите, в то время как меполизумаб улучшал эффективность глюкокортикоидов. Комбинация рифампицина и азитромицина показала многообещающие результаты при реактивном артрите, в то время как не было убедительных доказательств эффективности фармакотерапии при системном склерозе.
Для некоторых заболеваний, таких как системный склероз, ANCA-ассоциированный васкулит или болезнь Бехчета, были доступны исследования более высокого качества. Эти РКИ показали удовлетворительную эффективность иммунодепрессантов или биологических препаратов, за исключением системного склероза. Срочно требуются более качественные РКИ для широкого спектра РДС в ревматологии.
Авторы исследования: Tim T A Bender, Judith Leyens, Julia Sellin, Dmitrij Kravchenko, Rupert Conrad, Martin Mücke, Matthias F Seidel
Отзывы пациентов на azithromycin
Отзывы пациентов на methotrexate
Отзывы пациентов на rifampicin
Отзывы пациентов на azathioprine
Отзывы пациентов на cyclophosphamide
Отзывы пациентов на apremilast
Отзывы пациентов на idursulfase
Отзывы пациентов на mepolizumab