Лучшее лечение полиневропатии, связанной с моноклональной гаммопатией IgM (MGUS), неизвестно. Пероральный прием циклофосфамида в сочетании с преднизоном показал ограниченную эффективность в предыдущем открытом пилотном исследовании. Поэтому мы провели двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование комбинированного перорального применения циклофосфамида и преднизолона при полиневропатии IgM MGUS.
В исследование были включены тридцать пять пациентов с прогрессирующей полиневропатией IgM MGUS. После стратификации на наличие антител к MAG пациенты были рандомизированы на пероральный прием циклофосфамида в дозе 500 мг один раз в день в течение 4 дней в сочетании с пероральным приемом преднизолона в дозе 60 мг один раз в день в течение 5 дней (лечение) (n = 16) или плацебо (n = 19), повторяемый каждые 28 дней в течение шести раз. Основным результатом стало улучшение Индекса мобильности Rivermead (RMI). Вторичными результатами были улучшение показателей модифицированной шкалы Рэнкина, Медицинского исследовательского совета и сенсорной суммы баллов, уровней М-белка, ЭМГ и шкалы Short Form-36 после лечения. Пациенты были обследованы через 0, 6, 12, 18 и 24 месяца.
После 6 месяцев лечения и при более позднем наблюдении не наблюдалось различий в изменении RMI между двумя группами. Изменение шкалы Рэнкина было одинаковым в обеих группах. Другие параметры результата показали большее улучшение в группе лечения: суммарный балл MRC улучшился больше с 6 до 24 месяцев после лечения, суммарный балл чувствительности улучшился больше через 6 месяцев, средний балл изменения состояния здоровья SF 36 и оценка физической роли улучшились больше, а также проводимость дистального отдела срединного нерва (отводящая мышца плеча).) улучшилось больше в группе лечения. Наиболее частым побочным эффектом была тошнота.
По сравнению с лечением плацебо, это первое двойное слепое рандомизированное исследование с циклофосфамидом и преднизоном при полиневропатии IgM MGUS не показало положительного влияния на функциональные шкалы, но наблюдалось положительное влияние на мышечную силу и чувствительность.
Авторы исследования: J M F Niermeijer, M Eurelings, M W van der Linden, H M Lokhorst, H Franssen, K Fischer, L L Teunissen, L H van den Berg, F Schobben, J H J Wokke, N C Notermans
Отзывы пациентов на prednisone
Отзывы пациентов на cyclophosphamide