Соответствующая дозировка цистинсвязывающих тиоловых препаратов при лечении цистинурии основана на клинической активности камней.
При образовании новых камней дозу увеличивают.
В настоящее время не существует способа измерения уровня препарата в моче для определения руководство по титрованию therap.
Увеличение емкости цистина, мера растворимости цистина, пропагандируется как метод оценки эффектов therap.
В этом исследовании мы вводили увеличивающиеся дозы тиопронина или D-пеницилламина, в зависимости от по собственным рецептам пациентов, десяти пациентам с цистинурией и измеряли экскрецию цистина и емкость цистина.
Дозы составляли 0, 1, 2, 3 г в день, вводились в два приема и вводились в случайном порядке.
Переход от 0 до 1 г/сут привел к увеличению емкости цистина с -39,1 до 130,4 мг/л (P <, 0,009) и снижению 24-часовой экскреции цистина со 1003,9 до 834,8 мг/сут (P = 0,039). Увеличение доз с 1 до 2-3 г/сут не имело последовательного или значительного эффекта для дальнейшего увеличения емкости цистина или уменьшения экскреции цистина.
Из этого исследования неясно, имеют ли дозы выше 1 г/сут дополнительную клиническую пользу.
Ограничение доз может быть связано с меньшим количеством побочных эффектов без ущерба для пользы от более высоких доз, если более высокие дозы не имеют клинического значения.
Однако было бы желательно провести испытания с активностью камней в качестве результата.
Авторы исследования: Deepa A Malieckal, Frank Modersitzki, Kristin Mara, Felicity T Enders, John R Asplin, David S Goldfarb
Отзывы пациентов на penicillamine